國家藥品監督管理局于2023年發布的第117號公告(關于優化藥品審評審批有關事宜的公告),對藥品研發與注冊體系進行了重要調整,尤其強調了以臨床價值為導向的研發理念,并優化了臨床試驗和審評審批流程。這一政策變化,深刻影響了臨床批件(IND)技術轉讓市場的生態與估值邏輯。過去一些“為批件而批件”的項目價值大幅縮水,而真正具備潛力的資產則迎來了價值重估的機會。對于有遠見的投資者和制藥企業而言,當前市場正出現一些值得關注的“抄底”機遇。
一、 可重點關注的技術轉讓項目類型
- 具有明確臨床差異化和未被滿足需求的早期項目:117號文的核心是鼓勵真正的臨床創新。因此,那些作用機制新穎、針對重大疾病(如腫瘤、自身免疫性疾病、神經系統疾病等)且現有療法療效不足或副作用大的臨床前或早期臨床(I期)項目,價值凸顯。即使當前數據尚不完善,但其科學邏輯扎實、靶點驗證充分的項目,在現行政策下更具成長性,轉讓價格可能處于相對合理的區間。
- 因申辦方戰略調整而被“錯殺”的優質資產:一些大型藥企為聚焦核心管線,可能會剝離部分非核心領域的臨床批件。這些項目本身可能科學基礎良好,只是不符合轉讓方未來的戰略方向。對于在該領域有專長或渠道的接盤方而言,這相當于以較低成本獲得了一個已經完成IND申報、節省了前期時間和費用的“半成品”,是典型的抄底機會。
- 具有技術平臺價值的項目:某些項目的價值不僅在于其單一分子實體,更在于其背后可復用的技術平臺,例如特定的藥物偶聯技術、遞送系統、制劑技術等。獲得此類項目的臨床批件,意味著同時獲得了該平臺在相關疾病領域進一步開發和拓展的權利,具有長期戰略價值。在市場情緒低迷時,此類平臺型資產可能被低估。
- 與國內流行病學及診療現狀高度契合的改良型新藥:117號文并未否定改良型新藥的臨床價值。那些能夠明顯提高療效、降低副作用、改善患者依從性(如開發長效制劑、復方制劑、兒童適宜劑型等)的改良型新藥項目,如果能緊密結合中國患者的實際需求,其開發風險相對較低,市場確定性較高。當前一些此類項目的轉讓估值可能趨于理性。
- 數據扎實但市場敘事不足的項目:有些項目完成了扎實的臨床前研究,甚至獲得了清晰的I期安全性數據,但由于原團隊不擅長資本運作或市場宣傳,導致“養在深閨人未識”。精明的買方通過深入的盡職調查,能夠發現這些數據背后的真實價值,并以低于其內在價值的價格達成交易。
二、 “抄底”時需要警惕的風險與必備的盡職調查
“抄底”不等于“撿破爛”,機會總是與風險并存。在考慮技術轉讓時,必須進行全方位的嚴格評估:
- 臨床價值再評估:這是117號文后的核心審查點。必須獨立、嚴格地評估該項目是否真正解決了未滿足的臨床需求,其預設的臨床終點是否符合最新的監管指南和臨床實踐。
- 知識產權清晰度:核查專利鏈的完整性、穩定性及剩余保護期。是否存在權屬糾紛、合作開發帶來的共有權問題,以及核心專利是否面臨挑戰的風險。
- 數據真實性與完整性:對已有的藥學、藥理毒理及臨床數據進行第三方驗證,確保數據真實可靠,實驗設計科學,足以支持后續的臨床開發。
- 后續開發成本與路徑:精確估算完成后續臨床試驗直至上市所需的資金、時間成本,并預判可能的研發和注冊風險。評估自身或合作伙伴是否具備相應的開發和商業化能力。
- 市場潛力與競爭格局:即使產品成功上市,其目標市場的規模、支付環境、競爭格局(包括已上市產品和在研管線)也決定了最終的回報。
三、 結論與策略建議
117號文引發的行業洗牌,使得臨床批件技術轉讓市場從“批件數量”的競爭轉向“臨床價值”的競爭。真正的“抄底”機會,屬于那些能夠精準識別內在臨床價值、并具備相應開發能力的專業機構。
建議采取以下策略:
- 聚焦長坡厚雪:專注于自身有深刻理解和資源優勢的治療領域,進行深耕,而非盲目追逐熱點。
- 組建專業評估團隊:建立或借助具備醫學、藥學、知識產權、法規及市場分析能力的綜合團隊進行決策。
- 采取靈活的合作模式:除了 outright acquisition(完全收購),也可以考慮里程碑付款、收益分成、共同開發等風險共擔、利益共享的合作模式,以降低前期投入風險。
- 關注政策后續細則:持續關注NMPA圍繞117號文出臺的后續實施細則和審評案例,動態調整項目評估標準和價值判斷。
后117號文時代,臨床批件技術轉讓市場的“淘金熱”已經褪去,理性與專業的“價值投資”時代正在開啟。唯有回歸藥物研發的本質——解決患者需求,方能在一片喧囂中發現真正的價值洼地,實現成功的“抄底”。